Új lehetőség az SMA kezelésében: otthon is alkalmazható a szájon át szedhető gyógyszer

• Életmód, Jó hírek
• 2026. július 10.

Bővültek az SMA kezelési lehetőségei Magyarországon: az új, szájon át szedhető gyógyszer otthon is alkalmazható.

Új lehetőség nyílt a gerincvelői izomsorvadással, vagyis SMA-val élők egy része előtt Magyarországon. A riszdiplám hatóanyagú, szájon át szedhető gyógyszer otthon is alkalmazható, így olyan betegek számára is kezelési lehetőséget jelenthet, akik korábban egészségi állapotuk vagy a terápia alkalmazásának körülményei miatt nem részesülhettek megfelelő kezelésben.

Újabb jelentős változás történt a gerincvelői izomsorvadás, vagyis az SMA kezelésében: 2026 márciusától Magyarországon is hozzáférhetővé vált a riszdiplám hatóanyagú, szájon át szedhető gyógyszer. A szirup vagy tabletta formájában alkalmazható készítményt a betegek az otthonukban vehetik be, így a kezelés a mindennapi rutin részévé válhat, és nem igényel rendszeres invazív beavatkozást.

Az új hozzáférési és finanszírozási lehetőség azért különösen fontos, mert eddig voltak olyan SMA-val élők, akik nem részesülhettek megfelelő betegségmódosító terápiában.

Buday Krisztina, az SMA Egyesület elnöke szerint az új lehetőség több tucat, korábban kezelés nélkül maradt beteget érinthet:

„Eddig voltak olyan betegek, akik nem részesülhettek megfelelő terápiában. Az új finanszírozási és hozzáférési lehetőségek révén várhatóan több tucat, korábban kezelés nélkül maradt érintett válhat jogosulttá a kezelésre”

Az SMA Egyesület elnöke szerint a kezelés egyik legfontosabb előnye, hogy szájon át bevehető, ezért olyan betegek számára is alkalmazható lehet, akiknél más terápiák beadása nehézségekbe ütközik.

A súlyos gerincferdüléssel, lélegeztetőgéppel vagy szondás táplálással élő betegek egy része korábban kimaradt a kezelésekből, mert a gerincvelőbe adott Spinraza injekció vagy a kórházi környezetben végzett Zolgensma génterápia alkalmazása számukra nem volt megoldható.

Az újonnan hozzáférhetővé vált gyógyszer ezeknek a betegeknek is új kezelési lehetőséget jelenthet.

Az elmúlt évtizedben alapvetően megváltozott az SMA kezelése

Az SMA terápiájában az elmúlt években több jelentős előrelépés történt. Korábban a betegek számára elsősorban tüneti kezelések álltak rendelkezésre, ma már azonban több betegségmódosító terápia is elérhető. Ezek a kezelések lassíthatják a betegség előrehaladását, segíthetnek az állapot stabilizálásában, bizonyos esetekben pedig a motoros funkciók javulását is eredményezhetik.

Fontos változást hozott az újszülöttkori SMA-szűrés bevezetése is. A betegség korai felismerése és a kezelés mielőbbi megkezdése jelentősen befolyásolhatja a betegség lefolyását, a túlélési esélyeket és az életminőséget.

Az SMA, teljes nevén spinális izomatrófia, olyan genetikai betegség, amely a gerincvelőben található, az izmok működését irányító idegsejtek károsodásával és pusztulásával jár. Ennek következtében az érintett izmok fokozatosan gyengülnek és sorvadnak.

Otthon, a mindennapi rutin részeként alkalmazható a gyógyszer

A riszdiplám az úgynevezett SMN2 gén működését módosítja, így elősegíti, hogy a szervezet nagyobb mennyiségben termeljen működőképes SMN-fehérjét. Ez a fehérje alapvető szerepet játszik a mozgatóidegsejtek fennmaradásában és megfelelő működésében. A gyógyszert naponta, szájon át kell alkalmazni, ezért a kezeléshez nincs szükség gerincvelői injekcióra vagy rendszeres kórházi infúzióra.

A hosszú távú klinikai vizsgálatok eredményei szerint az 1-es típusú SMA-val élő gyermekeknél a kezelés javíthatja a túlélést, csökkentheti a tartós lélegeztetés szükségességét, és hozzájárulhat bizonyos motoros képességek kialakulásához vagy megőrzéséhez.

A 2-es és 3-as típusú SMA-val élő gyermekeknél és felnőtteknél a hosszú távú adatok a motoros funkciók stabilizálódását, illetve egyes esetekben javulását mutatták.

Buday Krisztina szerint a betegek és családjaik tapasztalatai között is vannak kedvező változások:

„Már most sokan számolnak be arról, hogy az új készítmény hozzájárult az állapotuk stabilizálásához, egyes esetekben pedig a mozgásfunkciók javulásához vagy a mindennapi tevékenységek könnyebb elvégzéséhez”

Az SMA Egyesület elnöke ugyanakkor hangsúlyozta, hogy a kezelés hatása egyénenként eltérő lehet, ezért továbbra is fontosak a reális elvárások és a rendszeres orvosi ellenőrzések.

Szakorvosi döntés alapján kezdhető meg a kezelés

Az új terápia jelenleg egyedi méltányossági alapon, szakorvosi javaslatra, az SMA-centrumokban végzett kivizsgálást követően érhető el a jogosult betegek számára. A tervek szerint 2026 szeptemberétől már nem lesz szükség egyedi méltányossági engedélyre. Arról, hogy egy beteg megkezdheti-e a kezelést, minden esetben a kezelőorvos dönt az érintett állapotának, a szakmai ajánlásoknak és a finanszírozási feltételeknek a figyelembevételével.

Az SMA-val élők számára továbbra sincs minden esetben egyformán megfelelő terápia. A kezelés kiválasztása személyre szabott szakmai döntést igényel, amelynél többek között a beteg életkorát, az SMA típusát, genetikai hátterét, meglévő motoros funkcióit, általános egészségi állapotát és egyéni élethelyzetét is figyelembe veszik. A terápiáról ezért a kezelőorvos, a multidiszciplináris szakmai csapat, a beteg és gyermekek esetében a család bevonásával döntenek. Az egyes kezelések alkalmazási módja, előnyei és korlátai eltérőek lehetnek.

A terápiás lehetőségek fejlődése ugyanakkor tovább folytatódik. Buday Krisztina szerint a következő évtizedekben alapvetően megváltozhat az SMA-val élők helyzete:

„Az SMA teljesen más arcát fogja mutatni pár évtized múlva, mint most. Az új terápiás lehetőségek további reményt adnak arra, hogy egyre több érintett élhessen teljesebb, önállóbb és aktívabb életet.”

Forrás: hazipatika.com