Új lehetőség az SMA-val élőknek: otthon alkalmazható terápia vált elérhetővé Magyarországon

• Életmód, Jó hírek
• 2026. április 29.

Magyarországon is elérhetővé vált egy otthon alkalmazható SMA-terápia, amely új lehetőséget jelenthet gyermekek és felnőttek kezelésében.

Jelentős előrelépés történt a gerincvelői izomsorvadással (SMA) élők kezelésében: Magyarországon is elérhetővé vált egy olyan terápia, amely otthoni környezetben alkalmazható. Az SMA Egyesület tájékoztatása szerint a riszdiplam hatóanyagú készítmény egyedi méltányossági eljárásban igényelhető.

Az új kezelés azért számít különösen fontos fejleménynek, mert a szervezetben meglévő úgynevezett SMN2 pótgén hatékonyabb működését támogatja. A tapasztalatok alapján az 1-es típusú SMA esetében javíthatja a túlélési esélyeket, csökkentheti a lélegeztetőgép szükségességét, és több kisgyermeknél segíthet megőrizni a szájon át történő táplálás képességét. A legfiatalabbaknál pedig jelentős mozgásfejlődés is elérhetővé válhat.

A 2-es és 3-as típusú SMA-val élők számára is biztatóak az eredmények. A hosszabb távú adatok szerint a terápia hozzájárulhat a mozgáskontroll megőrzéséhez és javításához, ami az érintettek életminősége szempontjából kulcsfontosságú.

Új lehetőség azoknak is, akik kimaradtak a kezelésekből

Buday Krisztina, az SMA Egyesület elnöke arra is felhívta a figyelmet, hogy ez a gyógyszer olyan betegek számára is alternatívát jelenthet, akik állapotuk miatt eddig évekre kiszorultak a kezelésekből.

Ez különösen fontos, mert az eddig elérhető terápiák között szereplő gerincvelőbe adott injekciós kezelések, valamint a kétéves korig alkalmazható infúziós génpótlás nem minden élethelyzetben jelentettek megoldást. Ehhez képest a riszdiplam hatóanyagú készítmény — szirup vagy tabletta formájában — szájon át szedhető, és otthoni környezetben is egyszerűen alkalmazható.

Mindez nemcsak kényelmi szempontból jelenthet változást, hanem a mindennapi terhek csökkentésében is fontos szerepet játszhat az érintett családok számára.

Egyedi méltányossággal igényelhető

Az új terápiát márciustól lehet igényelni egyedi méltányossági alapon, kezelőorvos közreműködésével. Azok a gyermekek és felnőttek lehetnek jogosultak rá, akik igazolt 1-es, 2-es vagy 3-as típusú SMA-val élnek, és rendelkeznek 1–4 SMN2 génkópiával.

A fejlemény sokak számára jelenthet új reményt, mert jól mutatja, hogy az SMA kezelésében folyamatos az előrelépés, és egyre több személyre szabott megoldás válhat elérhetővé. Az otthon alkalmazható terápia újabb fontos lépés lehet abba az irányba, hogy több érintett juthasson hozzá korszerű kezeléshez.

Forrás: MTI