A retina „újrakapcsolásával” próbálják visszaadni a látást a kutatók

• Életmód, Jó hírek
• 2026. szeptember 9.

A retina megmaradt sejtjeit próbálják újra fényérzékennyé tenni egy különleges szemcseppel. Vak egereknél már ígéretes eredményt értek el.

Különleges, fényre reagáló szemcseppekkel sikerült részben visszaadni a látás egyik alapvető funkcióját vak egerekben. A módszer nem a fény érzékeléséért felelős fotoreceptorok pótlására épül, hanem arra, hogy a retina megmaradt idegi hálózatát ismét működésbe hozzák.

Az új eredményről az IBEC, vagyis a Katalónia Biomérnöki Intézete által vezetett kutatócsoport számolt be. A vizsgálatokban a prosthe6 nevű, fényre reagáló molekulákat alkalmazták, amelyek szemcsepp formájában is hatásosnak bizonyultak.

Fontos azonban, hogy a módszer egyelőre kizárólag állatkísérleti eredmény. Egyáltalán nem bizonyított, hogy emberekben is visszaállítaná a látást, és a készítmény még nem tart ott, hogy betegek kezelésére lehessen használni.

A kutatás jelentősége ugyanakkor túlmutat egyetlen laboratóriumi kísérleten. Egy olyan irányt erősít, amelyben a kutatók nem feltétlenül a károsodott fotoreceptorok pótlását vagy genetikai hibájuk kijavítását próbálják megoldani, hanem a retina még életképes idegi hálózatát használják fel újra.

Amikor a fotoreceptorok elpusztulnak, de a retina egy része megmarad

Számos degeneratív szembetegség közös jellemzője a retina fotoreceptorainak fokozatos pusztulása. Ezek a sejtek érzékelik a fényt, köztük a pálcikák és a csapok, amelyek a fényviszonyok érzékelésében, valamint a részletes és színes látásban játszanak szerepet.

Ilyen sejtpusztulás többek között retinitis pigmentosa esetén is kialakulhat, de az időskori makuladegeneráció bizonyos formáiban szintén jelentős szerepe lehet.

A fotoreceptorok elvesztése azonban nem feltétlenül jelenti azt, hogy a retina minden idegsejtje azonnal működésképtelenné válik. A retina mélyebb rétegeinek jelentős része egy ideig még életképes maradhat, miközben már nem kapja meg a fotoreceptorok által biztosított fényből származó jelet.

Ezt a megmaradt hálózatot próbálták kihasználni az IBEC kutatói.

A fejlesztés a fotofarmakológiára, vagyis a fénnyel szabályozható gyógyszerek alkalmazására épül. A módszer lényege, hogy egy gyógyszermolekulába fényérzékeny kémiai kapcsolót építenek. A molekula fény hatására megváltoztatja a szerkezetét, ezzel együtt pedig a működését is.

A kutatók létrehozták a prosthe6 nevű vegyületcsaládot, amelynek molekulái az úgynevezett ON-bipoláris sejteket célozzák. Ezek a retina olyan idegsejtjei, amelyek egészséges szemben a fotoreceptoroktól kapott információt továbbítják.

A megközelítés lényege így az, hogy nem kell feltétlenül teljes egészében újraépíteni a sérült látórendszert. Egy olyan molekuláris „kapcsoló” is elegendő lehet, amely a kiesett fényérzékelő sejtek bizonyos feladatait képes átvenni.

A vak egerek ismét a sötétebb területet választották

A kutatócsoport több állatmodellen is vizsgálta a vegyületeket. Zebrahal-lárvákban a kezelés helyreállította a fény által kiváltott gyors szemmozgásokat, az egérkísérletekben pedig ennél összetettebb viselkedési változást figyeltek meg.

Az egészséges egerek természetes módon inkább a sötétebb környezetet választják, amikor világos és sötét terület közül dönthetnek. A súlyosan látássérült állatoknál ez a viselkedés eltűnik, mivel már nem érzékelik megfelelően a fényviszonyokat.

A prosthe6-kezelés után azonban a vak egerek ismét spontán módon a sötétebb területeket részesítették előnyben. Ehhez nem kellett őket megtanítani arra, hogy a sötét rész felé induljanak.

A változás olyan megvilágítás mellett is megfigyelhető volt, amely a hétköznapi beltéri fényviszonyokhoz, illetve a borús nappali környezethez hasonló. A kutatók ebből arra következtettek, hogy a molekulák nem kizárólag nagyon erős mesterséges fényingerre képesek választ kiváltani.

Ez azonban még nem jelenti azt, hogy az egerek a korábbi értelemben újra láttak. A kísérletek azt mutatták, hogy a fényérzékeléshez és a fény alapján történő viselkedéshez szükséges funkció részben visszatért. Arra nincs bizonyíték, hogy az állatok képesek lettek volna például tárgyakat felismerni vagy apró részleteket megkülönböztetni.

Két molekula szemcseppként is működött

A kutatás egyik érdekes eredménye, hogy a két legígéretesebb molekula, a prosthe6-12 és a prosthe6-15 nemcsak közvetlenül a szembe adott kezelés után mutatott hatást.

Szemcsepp formájában alkalmazva szintén helyreállt a vak állatok fényhez kapcsolódó viselkedése. Ez gyógyszerfejlesztési szempontból azért lehet fontos, mert egy helyileg alkalmazható készítmény elméletileg egyszerűbb és kevésbé invazív kezelést jelenthetne, mint egy szembe adott injekció vagy egy sebészeti úton beültetett eszköz.

A molekulákhoz ráadásul nem volt szükség különleges lézerre vagy más nagy teljesítményű fényforrásra. A kutatók olyan látható fény mellett is működőképesnek találták őket, amely a mindennapi környezetben is előfordul.

A fejlesztés célja tehát nem egy teljesen új látórendszer létrehozása, hanem a már meglévő retina „újrakapcsolása”. Ez különösen azoknál a betegségeknél lehet érdekes, amelyekben a fotoreceptorok pusztulása ellenére a retina további idegi áramkörei még részben megőrződnek.

A génterápiától a fényre reagáló gyógyszerekig

A látás helyreállítására több, egymástól eltérő módszert is vizsgálnak. Az egyik legfontosabb a génterápia, amely a betegség genetikai hátterét próbálja kezelni.

Ennek már van engedélyezett példája is. Az Egyesült Államokban 2017-ben engedélyezték a Luxturna nevű génterápiát olyan betegek számára, akiknél mindkét génkópia RPE65-mutációt hordoz, és akiknél még elegendő életképes retina maradt. A kezelés működő RPE65-gént juttat a retina sejtjeibe.

A Luxturna története ugyanakkor azt is megmutatja, miért keresnek a kutatók szélesebb körben alkalmazható megoldásokat. Egy adott genetikai hibára célzott terápia csak azoknak a betegeknek lehet megfelelő, akiknél éppen az a gén érintett.

A retinitis pigmentosa ráadásul nem egyetlen betegség, hanem számos különböző genetikai eredetű retina-degeneráció összefoglaló neve. Emiatt egyre nagyobb figyelem irányul azokra a kezelésekre, amelyeknek nincs szükségük a beteg konkrét génhibájának kijavítására.

Az optogenetika, vagyis a fényérzékeny fehérjékkel történő sejtszintű vezérlés például azt próbálja elérni, hogy a retina más sejtjei váljanak érzékennyé a fényre. A fotofarmakológia ehhez képest gyógyszermolekulákkal próbál hasonló eredményt elérni.

Egy harmadik megközelítésnél pedig már nem biológiai, hanem elektronikus eszközzel próbálják pótolni a kiesett funkciót.

Hasonló gyógyszert már embereken is vizsgálnak

A prosthe6 fejlesztése azért is érdekes, mert egy rokon technológia már eljutott az első emberi vizsgálatokig.

A KIO-301 nevű molekulát előrehaladott retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél vizsgálták. Ez szintén úgynevezett molekuláris fotoswitch, vagyis olyan molekula, amely fény hatására megváltoztatja a szerkezetét és működését. A célja, hogy a retina megmaradt sejtjeit tegye fényérzékennyé.

A 2026-ban publikált első emberi, fázis 1-es vizsgálatban hat beteg 12 szemét kezelték. A KIO-301-et az üvegtestbe, vagyis a szem belsejét kitöltő kocsonyás állományba injektálták. A vizsgálat elsődleges célja a biztonságosság és a tolerálhatóság vizsgálata volt, nem annak bizonyítása, hogy a kezelés javítja a látást.

A kutatók nem azonosítottak súlyos, dózist korlátozó mellékhatást, és a kezeléshez köthető komoly szemészeti gyulladást sem figyeltek meg. Egyes vizsgálatokban ugyanakkor változásokat észleltek a résztvevők fényérzékelésével és vizuális feldolgozásával kapcsolatos eredményekben. A kis betegszám és a vizsgálat korai szakasza miatt ezekből még nem lehet bizonyítani a klinikai hatékonyságot.

A jelentőség ettől még figyelemre méltó: a fényre kapcsolható gyógyszerek koncepciója már nem kizárólag állatkísérleti ötlet, emberekben is megkezdődött a vizsgálata.

A KIO-301 és a prosthe6 nem ugyanaz a gyógyszer, és nem ugyanazokat a retina-sejteket célozza. A közös gondolat azonban jól látható. Ha az eredeti fotoreceptorok már nem működnek, egy másik, még életképes sejttípus segítségével megpróbálható újra fényre adott jelet létrehozni.

Egy apró retinaimplantátum is látást adott vissza

A gyógyszeres kezelések mellett egy teljesen más technológia is komoly eredményeket ért el.

A PRIMA nevű rendszer egy fotovoltaikus implantátum, amelyet a retina alá ültetnek. A készülék nem gyógyszerrel próbálja aktiválni a retina sejtjeit, hanem fényből előállított elektromos jelekkel stimulálja őket.

A PRIMAvera vizsgálatban 38, geografikus atrófiában szenvedő beteg vett részt. A New England Journal of Medicine-ben közölt eredmények szerint a rendszer 12 hónap után jelentős javulást eredményezett a látásélességben, és a kutatók szerint központi látást is helyreállított.

Ez a megközelítés azonban egészen más kompromisszumot jelent, mint egy szemcsepp. A beültetéshez műtétre van szükség, és a rendszer használata technikai eszközökhöz kötött.

A különböző fejlesztések így többféle úton próbálják megoldani ugyanazt a problémát: hogyan lehet a megmaradt retina-sejteket ismét olyan állapotba hozni, hogy értelmezhető vizuális információ jusson el az agyhoz.

A génterápia a hibás genetikai programot próbálja korrigálni, az optogenetika új fényérzékenységet adhat bizonyos sejteknek, az implantátum elektromos jelekkel pótolhatja a kiesett működést, a fotofarmakológia pedig fényre reagáló gyógyszerrel próbál beavatkozni ugyanabba a biológiai rendszerbe.

A prosthe6 ebben a mezőnyben azért különleges, mert a legígéretesebb vegyületeknél a kutatók nemcsak injekciós, hanem szemcseppes alkalmazást is vizsgáltak, és állatokban mindkét út működőképesnek bizonyult.

Mikor lehet ebből emberi kezelés?

Erre egyelőre nincs biztos válasz. A prosthe6 még preklinikai fejlesztési szakaszban van, vagyis az emberi klinikai vizsgálatok előtti laboratóriumi és állatkísérleti fázisban tart. További kutatásokra van szükség többek között a megfelelő dózis, a hatás időtartama, a hosszú távú biztonságosság és a visszaadható látási funkció mértékének meghatározásához.

Az emberi szem ráadásul nem egyszerűen egy nagyobb egérszem. A retina felépítése, a gyógyszerek eloszlása és a látás feldolgozása között is vannak olyan különbségek, amelyek miatt egy sikeres állatkísérletből nem következik automatikusan az emberi hatásosság.

A fejlesztés szempontjából ugyanakkor kedvező jel, hogy a fotofarmakológia másik képviselője már eljutott az első emberi vizsgálatig. A KIO-301 esetében további klinikai fejlesztést is terveznek, így a következő években több adat derülhet ki arról, hogy képes lehet-e egy fénykapcsolható kis molekula használható látási funkciót biztosítani súlyosan károsodott retinában.

A prosthe6 kutatói közben a készítmény továbbfejlesztésén dolgoznak. A cél nem pusztán az, hogy egy vak állat ismét elforduljon a fénytől, hanem egy olyan gyógyszer létrehozása, amely hosszabb ideig, biztonságosan és megfelelő erősséggel képes aktiválni a retina megmaradt hálózatát.

Ha ez sikerül, a szemcsepp nem a vakság okát szüntetné meg, hanem egy elvesztett funkciót próbálna visszaadni. Ez azoknál a betegségeknél lehet különösen fontos, amelyekben a fotoreceptorok pusztulása után a retina más részei még hosszú ideig életképesek maradnak.

Forrás: egeszsegkalauz.hu