Küszöbön az új gyógymód

• Jó hírek
• 2025. június 5.
• 10

Roska Botond az intézetében kifejlesztett legújabb gyógymódról beszélt a BME Neumann János professzoraként tartott előadásán.

Telt ház előtt tartott előadást a Műegyetemen Roska Botond, a Bázeli Egyetem professzora és az ott működő Molekuláris és Klinikai Szemészeti Kutatóközpont, az IOB alapító igazgatója. A professzor a Szent István-rend birtokosa és több rangos nemzetközi tudományos díj, a Louis-Jeantet-díj, a Körber-díj és a Wolf-díj kitüntetettje. Kutatásai olyan úttörő gyógymódokhoz vezettek, amelyek a genetikai okokból elvesztett látást adják vissza.

Az előadásra az adott alkalmat, hogy a BME és a Neumann Társaság (NJSZT) Neumann János Professzori címét adományozta Roska Botondnak. A digitális számítógép elvi alapjait lefektető Neumann János matematikusról elnevezett címet tavaly a Nobel-díjas Krausz Ferenc, 2023-ban Karikó Katalin, előttük pedig a grafén felfedezéséért ugyancsak Nobellel díjazott Sir Konstantin Novoselov kapta.

Az előadás címe A látás helyreállítása volt, de érdemes tudni, hogy a helyreállítás elkezdése előtt Roska Botond alapkutatásai tisztázták, hogy a szemben található ideghártya, a retina nem csupán egy érzékelő, hanem önmagában egy vizuális számítógép, ahol a százféle idegsejt 30 különböző komponensre bontja fel a képet, mielőtt az agyhoz továbbítja. Az emberi agykéreg által kezelt adatforgalom mintegy felét vizuális információ teszi ki, vagyis az ember nagyon vizuális lény.

Algákból származó fényérzékeny molekulák

A svájci intézetben kifejlesztett génterápia során az örökletes retinitis pigmentosát kezelték úgy, hogy algákból származó fényérzékeny molekulát juttattak szaporodásra képtelen adenovírusok segítségével az örökletes betegség által elpusztított fotoreceptor sejtekbe. A fotoreceptorok így korlátozott területen visszakapták a funkciójukat. Arcok látására ez ugyan még nem volt elég, de az eredmény új utat és új korszakot nyitott a területen, ahol a megelőző 25 évben nem született új gyógyító módszer.

Roska professzor, miután fáradhatatlanul válaszolt az előadás után összesereglő minden érdeklődőnek, az Indexnek elmondta, hogy az egészséges látás minőségét fizikai korlátok miatt nem lehet ezzel a módszerrel visszaadni. A betegség a sejtek csap és pálcika néven ismert, kicsi és érzékeny fotoreceptorokat teszi működésképtelenné. Génterápiával ugyanakkor a megmaradt sejtek teste tehető fényérzékennyé, amik fizikailag jóval nagyobbak. A méretkülönbség rosszabb képfelbontást eredményez. A helyzet azonban az, hogy az ember számára nem a felbontás a legfontosabb, hanem valami más.

Az emberek az arcfelismerést szeretnék. Mindig figyelembe kell venni, hogy a látás elvesztésének nemcsak praktikus oldala van, hanem emocionális oldala is. A látás az embereknél a szociális interakció lényege. Amikor ez kiesik, a legtöbb ember arra vágyik, hogy újra lássa a szeretteit – mondja Roska, aki úgy emlékszik, nagyon nehéz volt először nyolcszáz vak ember előtt beszélnie úgy, hogy az intézetük az egyedüli, ami a látás visszaadását kutatja.

Fontos, hogy megértsék, hogy van, aki ezen dolgozik értük, de ez a szerencsétől, a tehetségtől is függ. Nincs olyan, hogy lesz terápia. Olyan van, hogy lehet, hogy lesz valamiből terápia. Az orvostudományban mindenütt így van.

Az új módszer

A jó hír viszont, hogy nem kell a retina mind a százhétféle idegsejtjére génterápiát és külön vírusvektort előállítani. Ahogy a retina felső része a fényérzékelő és az alatta lévő rétegek a vizuális adatok előzetes feldolgozását végzik, úgy az agy felé forduló része a látóideg és a ganglionsejtek. Ezekből harmincféle létezik, de ebből négy a legfontosabb.

Ami ezt a területet illeti, az IOB-nél fejlesztett 12-féle gyógymód közül van egy, ami ezeket a sejteket mentené meg. Több olyan örökletes betegség van, amely a ganglionsejtek mitokondriumainak rendellenessége miatt alakul ki. A mitokondriumok nagyon érdekes sejtszervek: eredetileg önálló baktériumok voltak, majd kölcsönös előnyök alapján a sejtbe költözve és benne utazgatva energiát termelnek és ügyeket intéznek. A mitokondriumok minden emberi sejtben ott vannak, ezért meghibásodásuk nem csak a látásban okozhat problémát, hanem a szívben és mindenütt.

Roska Botond és kollégái az említett tucatnyi más gyógymód mellett működő mitokondriumok utólagos beültetésével gyógyítják az ilyen betegségeket. Ez egy teljesen új eljárás, és a professzor nem kívánt túl sokat elmondani róla, mert hivatalos publikáció előtt áll, és a budapesti előadást megelőzően csak a Harvardon említette nyilvánosan.

A kérdésre, hogy használnak-e a Google AlphaFold mesterséges intelligenciája által felderített, esetleg szintetikus anyagokat, a professzor elmondta, hogy ezt ma már mindenki használja, és gyakorlatilag ők is ilyen szintetikus fehérjékbe csomagolták a sejtekbe juttatott gyógyító mitokondriumokat.

Már minden a matematika alapján megy. Elképzelhetetlen nagy lépés volt ez a Google részéről. A biológiai kutatásban mindenki ezt használja. Ez az első, amire ránézünk, vagy tervezünk egy másik fehérjét és megnézzük, hogyan illik rá. Ez a mai valóság – mutatott rá a professzor.

Forrás: index.hu