A látás helyreállítása felé: biztató eredmények az optogenetikai kutatásban

Megosztás:
Forrás: Pixabay/Illusztráció!

Új lehetőséget jelenthet a látás helyreállításában az optogenetikai terápia, amelynek első eredményei biztatóak.

Néhány éven belül szélesebb körben is elérhetővé válhat az optogenetikai terápia, ha a folyamatban lévő és a tervezett klinikai vizsgálatok eredményei kedvezőek lesznek. Erről Roska Botond neurobiológus beszélt a Semmelweis Egyetem honlapján megjelent interjúban. A kutató szeptemberben a látáskutatás egyik legrangosabb elismerését, az António Champalimaud Vision Awardot kapta.

A díjat Roska Botond és José-Alain Sahel francia-amerikai szemész-kutató közösen vehette át szeptember 15-én, Lisszabonban. Az elismeréssel azt a több évtizedes kutatómunkát díjazták, amely a retina működésének megértésétől eljutott a látás helyreállítását célzó optogenetikai eljárás klinikai alkalmazásáig.

A retina működésétől a klinikai vizsgálatokig

A Svájcban élő Roska Botond a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet (IOB) vezetője, és immár 15 éve dolgozik együtt a Semmelweis Egyetemmel. A 2021-ben indult, ötéves Élvonal-pályázat keretében a kutatók a vakság két fontos okát vizsgálták: a fény érzékeléséért felelős fotoreceptorok betegségeit, valamint a látóideg felé továbbított információban szerepet játszó ganglionsejtek károsodását.

Az együttműködésben fontos szerepet kapnak az egyetemen rendelkezésre álló speciális mérési lehetőségek és a klinikai háttér. Szabó Arnold, az Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézet kutatója olyan technológiát fejlesztett, amellyel élő retinában is vizsgálhatók biológiai folyamatok. Ehhez társul Rózsa Balázs mikroszkópiája, valamint a Szemészeti Klinika betegforgalma és a páciensek hosszú távú követésének lehetősége.

Biztató eredmények tíz kezelt betegnél

A kutatási programban azt is vizsgálták, hogy az optogenetikai terápia segíthet-e részben helyreállítani a színlátást, illetve lassíthatja-e a ganglionsejtek pusztulását. A programhoz egy olyan génszerkesztési eljárás fejlesztése is kapcsolódott, amely a Stargardt-kór kezelésének megalapozását szolgálhatja.

A klinikai kutatás fontos mérföldköve, hogy október 7-én a The New England Journal of Medicine című orvosi folyóiratban megjelent az első tíz kezelt beteg eredményeit bemutató tanulmány. A beszámoló szerint a kezelés biztonságosnak bizonyult, hét betegnél javult a fényérzékelés, és közülük hat esetében a javulás klinikailag jelentős mértékű volt.

A következő cél az arcok felismerése

Roska Botond szerint a következő fontos lépés annak elérése, hogy a kezelt betegek ne csupán tárgyakat, hanem arcokat is felismerhessenek. Ennek érdekében az IOB által alapított svájci-amerikai vállalat, a RhyGaze a tervek szerint 2027-ben indít klinikai vizsgálatot.

Ha a további vizsgálatok eredményei kedvezőek lesznek, a terápia néhány éven belül szélesebb körben is elérhetővé válhat. A kutató azt is szeretné, hogy magyar betegek már a klinikai vizsgálatok szakaszában hozzáférhessenek a kezeléshez. Ennek előkészítésére a Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikájáról több beteget is bevontak egy olyan vizsgálatba, amely a későbbi terápiás alkalmazáshoz szükséges, többéves utánkövetést segítheti.

Forrás: MTI

Megosztás:

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük